華中科技大學同濟醫學院附屬協和醫院血液科教授 王華芳
醫生手記
在一次血友病宣傳活動中，有兩名血友病病人讓我印象特別深刻。一位是29歲的劉先生，出生後不久即被診斷為血友病。由於當時國內還沒有治療血友病的藥品，病人只能在每次出血後輸注血漿或者冷沉澱。由於關節腔反覆出血，他的多個關節已出現明顯的活動障礙。更令人惋惜的是，因為反覆輸注血製品，他還不幸感染了乙肝和丙肝。
另一位是5歲的嘉嘉（化名）小朋友。當時，他正在和其他孩子一起玩遊戲，十分活潑可愛，一點都看不出他有什麼“不同”。據嘉嘉媽媽說，嘉嘉也是在出生後即被確診為血友病，2歲時在醫生的指導下開始接受預防性治療，每週輸注2次凝血因子Ⅷ。現在堅持治療了3年多，平時基本上沒有自發性出血。
從李先生和嘉嘉小朋友截然不同的境況中，我們可以看出，相比於出血後進行止血治療，出血前的預防性凝血因子輸注可明顯減少出血事件的發生，預防血友病性關節病，有效提高血友病患者的生活品質。
按照治療的方式，可分為預防治療和按需治療兩種。
常規療法：出血後，才止血
按需治療是在出血發生之後才注射凝血因子的緊急治療，是出血後的補救性治療方法。由於經濟承受能力有限，目前國內仍有很多患者只能選擇這種治療方式。通常，凝血因子的注射應在出血發生後2小時內進行，凝血因子的量根據出血嚴重程度不同而異。出血後的一般止血措施，如出血部位冰敷、關節制動、臥床休息等，對止血的作用也不容小覷。
按需治療的不足之處在於：由於出血已經發生，即使能夠盡快止血，也已經對關節肌肉造成了傷害。尤其是關節內反覆出血造成的慢性血友病性關節病，是血友病致殘的主要原因。
新理念：未出血，防出血
預防治療是在未發生出血的狀態下定期注射凝血因子，使體內凝血因子長期維持在1%以上。治療原則是盡早、足量和維持足夠時間。在歐美發達國家，得益於預防治療的廣泛開展，血友病病人已能達到與正常人一樣的平均壽命。預防治療能明顯減少出血次數，尤其是避免威脅生命的出血事件（如顱內出血及內臟出血），減輕關節損害程度，避免殘疾，改善生活品質。預防治療開始得越早，關節功能保護得越好。
由於足劑量預防治療的費用高昂，考慮到低劑量預防治療也同樣可以減少出血，國內預防治療的推薦方案為凝血因子Ⅷ10～15單位/千克體重，每週3次。
專家介紹
主任醫師、教授、博士生導師 ，現任血液科副主任，長期從事血液系統疾病造血幹細胞移植、出凝血疾病的臨床診治工作。現任中國醫療保健國際交流促進會血液學會委員，中國康復醫學會血液病康復專業委員會委員,中國醫藥教育協會感染疾病委員會青年委員，武漢市醫學會器官移植學會委員。
